Grafika: Freepik.com
Znaczenie leczenia chorób rzadkich w Polsce
Leczenie chorób rzadkich wiąże się z szeregiem wyzwań prawnych, które wynikają z ich unikalnej natury. Choroby rzadkie, znane również jako choroby sieroce, to te, które dotykają niewielkiej części populacji.
Leczenie chorób rzadkich w aktach prawnych
W Unii Europejskiej mówi się o chorobie rzadkiej, gdy dotyka ona mniej niż 5 osób na 10 000. W Polsce problematyka ta jest regulowana przez kilka kluczowych aktów prawnych oraz dokumentów polityki zdrowotnej.
Leczenie chorób rzadkich w Prawie Unii Europejskiej
Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (WE) nr 141/2000 ustanawia przepisy UE dotyczące chorób rzadkich, definiując kryteria dla „lekarstw sierocych” i oferując zachęty dla firm farmaceutycznych do opracowywania leków na te choroby. Należy do nich dziesięcioletnia wyłączność rynkowa i wsparcie w badaniach klinicznych. Z kolei rozporządzenie UE (536/2014) dotyczące badań klinicznych ułatwia transgraniczne badania w dziedzinie chorób rzadkich. Jest to kluczowe z powodu trudności w zebraniu wystarczającej liczby pacjentów w jednym kraju. Warto również wskazać, że Europejska Agencja Leków (EMA) pełni ważną funkcję w ocenie i zatwierdzaniu leków sierocych w UE. Zapewnia doradztwo naukowe dla firm opracowujących te leki oraz monitorując ich bezpieczeństwo i skuteczność po wprowadzeniu na rynek.
Leczenie chorób rzadkich w prawie polskim
W Polsce ustawa krajowa, która nawiązuje do przepisów Unii Europejskiej, reguluje problematykę leków sierocych, czyli przeznaczonych dla osób cierpiących na choroby rzadkie. Ustawa ta określa zasady rejestracji takich leków oraz warunki ich refundacji przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Jednak głównym wyzwaniem w leczeniu chorób rzadkich jest zapewnienie dostępu do skutecznych, ale często bardzo drogich terapii, wynikających z wysokich kosztów badań i ograniczonego rynku. W Polsce o refundacji leków decyduje Minister Zdrowia, bazując na analizach ekonomicznych. Może to prowadzić do sytuacji, gdzie pacjenci nie mają dostępu do nowoczesnych, ale kosztownych terapii. Dodatkowo zapewnienie pacjentom prawa do informacji o dostępnych opcjach leczenia i do opieki zdrowotnej jest istotne. Gwarantuje to Konstytucja i ustawa o prawach pacjenta oraz Rzecznika Praw Pacjenta.
Podsumowując, leczenie chorób rzadkich wymaga skoordynowanego podejścia prawodawczego. Ma ono uwzględniać unikalne wyzwania związane z rozwojem i dostępnością leków, a także zapewniać ochronę i wsparcie dla pacjentów cierpiących na te choroby. Integracja europejskiego i krajowego prawodawstwa odgrywa kluczową rolę w zapewnieniu efektywnego i sprawiedliwego systemu leczenia chorób rzadkich.
Refundacje indywidualne Ministerstwa Zdrowia przyznawane pacjentom na leki na choroby rzadkie w Polsce
Sprawa zawisła przed Wojewódzkim Sądem Administracyjnym w Warszawie dotyczyła odmowy Ministerstwa Zdrowia (MZ) na refundację leku sierocego (Chenodeoxycholic acid) dla pacjenta z chorobą żółtakowatości mózgowo-ścięgnistej1. Lek ten nie był dostępny na rynku polskim, a decyzja MZ została podjęta na podstawie przepisów dotyczących refundacji leków sierocych. Skarżący, któremu odmówiono refundacji, złożył skargę do Wojewódzkiego Sądu Administracyjnego, który uchylił decyzję MZ. Sąd podkreślił, że wyłączenie leków sierocych z refundacji indywidualnej jest niezgodne z zasadami sprawiedliwości społecznej w demokratycznym państwie prawa.
